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中國科學家發現基因編輯RNA脫靶問題並進行優化

2019年06月11日 09:41 來源:中国新聞网 參與互動 
中國科學家發現基因編輯RNA脫靶問題並進行優化
    中國科學家發現基因編輯RNA脫靶問題並進行優化 中国科学院科技摄影联盟 谢震霖 摄

  中新網上海6月11日电 (郑莹莹)据中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心11日发布的消息,中国科学家最新发现了基因編輯RNA脱靶问题并进行优化,相关研究论文于北京时间6月10日深夜在线发表在國際学术期刊《自然》上。

  该研究通过全转录组RNA测序发现DNA编辑工具单碱基编辑技术存在大量的RNA脱靶,首次获得三种更高精度的单碱基编辑工具,推动基因編輯技术向更加安全、精准的方向发展,为其进入临床治疗提供理論基础。

中國科學家發現基因編輯RNA脫靶問題並進行優化 中国科学院科技摄影联盟 谢震霖 摄
中國科學家發現基因編輯RNA脫靶問題並進行優化 中国科学院科技摄影联盟 谢震霖 摄

  人體的2萬多個基因中,只要一個有突變,就有可能出現遺傳病。中國科學院腦科學與智能技術卓越創新中心研究員楊輝介紹,現在全球有約7000種罕見病,占所有疾病的10%,這些罕見病涉及全球3億病人,總數非常大,但95%的罕見病沒有藥物,一旦發現終身伴隨。科學界嘗試用基因編輯技術去解決罕見病的難題。

  基因編輯好比用“剪刀”對基因組中的特定DNA片段進行敲除、加入、替換等,其作用包括改良植物性狀、治療惡性疾病等。

  單堿基編輯技術是一種高精度基因編輯技術,自2012年CRISPR/Cas9技術被發現以來,這項技術被寄予厚望。據介紹,單堿基編輯技術能夠實現非常高精度的目標打靶,因此相繼成爲脊髓性肌營養不良、地中海貧血、血友病、視網膜黃斑變性、遺傳性耳聾等罕見病基因治療的熱門工具之一。

  楊輝介紹,基因編輯應用于臨床的最大瓶頸是脫靶問題。所謂脫靶,就是本來修正這個基因,卻“未瞄准”而破壞了其他基因。脫靶會導致安全性問題,影響細胞正常功能,加大致癌風險等等。

  楊輝團隊今年3月在《科學》雜志上發表文章說明單堿基編輯技術BE3存在全基因組範圍內的脫靶問題。

  此次他受訪時透露,上次的研究發現給一些有風險的基因編輯踩下“刹車”,研究人員希望能發現問題,提升基因編輯的安全性。

  “控制好基因編輯的發展速度很重要”,他說。

  楊輝表示,未來基因編輯技術將不僅針對罕見病,也可應用于常見病。他希望這些研究能推動基因編輯的臨床轉化。(完)

【編輯:姜貞宇】

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